FDA Nadir Kan Kanseri İçin Rusfertide İlacını Onayladı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, polisitemia vera tanılı yetişkinlerde görülen eritrositozun tedavisi için rusfertide etken maddeli Mimrylo’ya onay verdi. Haftada bir kez deri altına uygulanan ilaç, vücuttaki demir dağılımını ve kırmızı kan hücresi üretimini düzenleyen hepcidin hormonunun etkisini taklit ediyor.
Karar, 293 hastanın katıldığı randomize ve plasebo kontrollü Faz 3 VERIFY araştırmasının sonuçlarına dayandırıldı. Standart tedaviye rusfertide eklenen hastaların yüzde 76,9’u, 20–32. haftalar arasında terapötik kan alma ölçütünü karşılamazken plasebo grubunda bu oran yüzde 32,9’da kaldı.
Kan Alma İhtiyacında Azalma Sağladı
Polisitemia vera, kemik iliğinin aşırı miktarda kırmızı kan hücresi ürettiği kronik bir kan kanseri olarak biliniyor. Bu üretim hematokrit düzeyini ve kanın yoğunluğunu artırarak pıhtı, felç, derin ven trombozu ve pulmoner emboli riskini yükseltebiliyor.
Tedavide temel hedeflerden biri hematokriti yüzde 45’in altında tutmak. Bu amaçla hastalardan belirli aralıklarla kan alınması anlamına gelen terapötik flebotomi, ilaç tedavileriyle birlikte kullanılabiliyor.
VERIFY çalışmasında rusfertide grubunda 32 haftalık dönemde hasta başına ortalama 0,5 flebotomi uygulanırken plasebo grubunda bu sayı 1,8 olarak hesaplandı. Hematokrit düzeyini yüzde 45’in altında koruyanların oranı da rusfertide grubunda yüzde 62,6, plasebo grubunda yüzde 14,4 olarak bildirildi.
Hepcidin Hormonunu Taklit Ediyor
Rusfertide, demirin vücuttaki kullanımını yöneten doğal hepcidin hormonunu taklit eden peptit yapılı bir ilaç. Demirin kırmızı kan hücresi üretiminde kullanılmasını sınırlayarak aşırı üretimi ve buna bağlı hematokrit yükselişini kontrol etmeyi amaçlıyor.
İlaç, mevcut tedavilerin yerine geçen bağımsız bir uygulama olarak değil, araştırmada kullanılan standart bakımın yanında değerlendirildi. Standart bakım kapsamında flebotomi, hidroksiüre, interferon veya ruksolitinib gibi yaklaşımlar yer alabildi.
Yorgunluk Bulguları da Değerlendirildi
Araştırmada hematokrit kontrolü ve flebotomi sayısının yanı sıra hastaların bildirdiği yorgunluk düzeyleri de incelendi. Rusfertide verilen grupta yorgunluk puanlarında plaseboya kıyasla iyileşme kaydedildi.
Çalışmanın açık etiketli uzatma bölümü devam ediyor. Bu nedenle daha uzun süreli etkinlik ve güvenlilik verilerinin ilerleyen dönemde açıklanması bekleniyor.
En Sık Yan Etkiler Açıklandı
FDA tarafından paylaşılan verilere göre en sık görülen yan etkiler enjeksiyon bölgesi reaksiyonları ve anemiydi. Enjeksiyon bölgesi reaksiyonları hastaların yüzde 56’sında, anemi ise yüzde 16’sında bildirildi.
İlaç trombosit sayısında yeni veya ilerleyen yükselmeye yol açabileceğinden tedavinin başlangıcında ve doz değişiklikleri sırasında kan sayımının izlenmesi gerekiyor. Hayvan üreme çalışmalarındaki bulgular nedeniyle gebelikte fetüse zarar verme riski konusunda da uyarı bulunuyor.
Türkiye İçin Ayrı Ruhsat Süreci Gerekiyor
Mimrylo’nun onayı, polisitemia veraya bağlı eritrositozu bulunan yetişkin hastalar için ABD’de geçerli. Bu karar, ilacın Türkiye’de ruhsatlandırıldığı veya kullanıma sunulduğu anlamına gelmiyor.
Takeda, ilacın ABD dışındaki ülkelerde değerlendirilmesi için ilgili düzenleyici kurumlarla çalıştığını bildirdi. Türkiye’de kullanıma girebilmesi için Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun ayrı ruhsatlandırma sürecinin tamamlanması gerekiyor.
KAYNAKLAR
- ABD Gıda ve İlaç Dairesi
- Takeda Pharmaceutical Company
- Protagonist Therapeutics
- Faz 3 VERIFY Klinik Araştırması, kayıt numarası: NCT05210790
- Journal of Clinical Oncology, 2025; 43, ek 17, LBA3
