CRISPR tabanlı gen düzenleme tedavisi, erken faz insan çalışmalarında “kötü kolesterol” olarak bilinen LDL düzeylerinde yaklaşık yüzde 40 ila 55 arasında düşüş sağladı.
Çalışma, karaciğerde kolesterol metabolizmasını düzenleyen PCSK9 genini hedef alıyor. Bu gen baskılandığında, LDL kolesterolün kandan temizlenmesi kolaylaşıyor. Hâlihazırda kullanılan bazı kolesterol ilaçları da aynı yolu hedefliyor. Ancak burada dikkat çeken fark, tedavinin tek dozluk gen düzenleme yaklaşımıyla uygulanması.
Hangi tedavi test edildi?
Araştırmalar, ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Verve Therapeutics tarafından geliştirilen deneysel VERVE-101 tedavisi üzerinde yürütüldü. Bu yöntem, CRISPR teknolojisini kullanarak karaciğer hücrelerinde PCSK9 genini kalıcı olarak düzenlemeyi amaçlıyor.
Erken aşama klinik çalışmalarda, belirli doz gruplarında LDL kolesterol düzeylerinde yaklaşık yüzde 50’ye varan düşüş kaydedildi. Bazı katılımcılarda trigliserid seviyelerinde de azalma gözlendi.
Henüz erken aşamada
Uzmanlar, sonuçların umut verici olduğunu ancak çalışmaların henüz erken fazda bulunduğunu vurguluyor. Denemeler sınırlı sayıda hasta üzerinde yürütüldü ve uzun vadeli güvenlik verileri henüz tamamlanmış değil.
CRISPR tabanlı gen düzenleme tedavileri, kalıtsal yüksek kolesterol (ailesel hiperkolesterolemi) gibi yüksek riskli hasta grupları için gelecekte alternatif bir seçenek olabilir. Ancak mevcut aşamada bu yöntem rutin klinik uygulamaya girmiş değil.
Kalp hastalıkları için yeni bir umut mu?
Kalp damar hastalıkları dünya genelinde en sık ölüm nedenleri arasında yer alıyor. LDL kolesterolün düşürülmesi, kalp krizi ve felç riskini azaltmada temel stratejilerden biri kabul ediliyor. Tek dozluk gen düzenleme yaklaşımı, başarılı ve güvenli bulunması hâlinde uzun vadeli tedavi paradigmasını değiştirebilir.
Bilimsel çalışmalar devam ediyor. Şimdilik net olan şu: CRISPR ile LDL kolesterolü yaklaşık yüzde 50 azaltan sonuçlar erken insan araştırmalarında gerçekten elde edildi. Ancak bu tedavi henüz deneysel aşamada bulunuyor ve daha geniş ölçekli çalışmaların tamamlanması gerekiyor.
