Phase 1 etaplı ve sağlıklı gönüllüler üzerinde yürütülen çalışma, randomize, çift kör ve plasebo kontrollü olarak tasarlandı. Bu aşamanın birincil hedefi ilacın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek olurken, bazı biyolojik parametrelerle ilaç hedefi olan yaşlanma yoluyla etkileşiminin erken göstergeleri incelenecek.
Hedef: Hücresel “Temizliği” Geri Kazanmak
Yaşlanma sürecinde hücreler, zamanla biriken hasarlı proteinleri ve atıkları temizleme kapasitesini yitirir. Bu süreçte özellikle lizozomların asidik yapısı bozulur, otofaji adı verilen hücresel geri dönüşüm mekanizması yavaşlar ve sonuçta toksik maddeler hücre içinde birikir. Bu durum, nörodejenerasyon, kronik iltihaplanma ve metabolik bozukluklar dahil birçok yaşa bağlı sağlık sorunu ile ilişkilendiriliyor.
Retro Biosciences’in geliştirdiği RTR242, hücresel temizleme mekanizmalarını yeniden etkinleştirmeye odaklanıyor. Küçük moleküllü bu ilaç, lizozom fonksiyonunu iyileştirerek otofajiyi artırmayı amaçlıyor. Bu yaklaşım, yalnızca belirli bir hastalık semptomunu tedavi etmek yerine, hücrenin temel sağlık ve dayanıklılığını destekleme fikrine dayanıyor.
Sektörde Nadir Bir Adım
Yaşlanma karşıtı ürünlerin çoğu takviye veya vitamin bazlı formüllerle sınırlı kalırken, RTR242 gibi yaşlanma biyolojisini doğrudan hedef alan düzenlenmiş bir ilaç adayının klinik denemeye girmesi hâlâ nadir bir gelişme olarak değerlendiriliyor.
Retro Biosciences CEO’su tarafından yapılan açıklamada, Phase 1 denemesinin yalnızca güvenlik profiliyle ilgilendiği, henüz ilaç etkisinin yaşlanmayı tersine çevirdiğine dair net kanıt sunulmadığı vurgulandı. Yine de bu ilk adımın, yaşlanma ile ilişkili mekanizmaların insanlarda ilaçla modüle edilebileceğini test etmek açısından önemli olduğu belirtildi.
Ne Bekleniyor?
Phase 1 çalışması birkaç aya yayılacak ve ilacın güvenlik ile farmakodinamik özellikleri değerlendirilecek. Bunun ardından başarı durumuna göre Phase 2 aşamasına geçilerek daha geniş kapsamlı etkinlik çalışmaları planlanabilir.
Bilim dünyasında yaşlanmanın biyolojik temellerini hedef alan tedaviler, Alzheimer gibi nörolojik hastalıklar, kronik iltihabi durumlar ve metabolik bozukluklar gibi geniş bir yelpazeyi etkileyebilecek potansiyele sahip. Ancak uzmanlar, bu alandaki gelişmeler ne kadar umut verici olursa olsun, insanlarda kanıtlanmış klinik fayda göstermek için daha kapsamlı ve uzun süreli çalışmalara ihtiyaç olduğunu belirtiyor.
