Prestijli bilim dergisi The New England Journal of Medicine’da yayımlanan çalışmaya göre, tip 1 diyabet hastası bir erkek, nakledilen hücreler sayesinde kendi insülinini üretmeye başladı. Üstelik bu başarı, bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar kullanılmadan elde edildi.
Gen Düzenlenmiş Hücreler Nakledildi
Tip 1 diyabet, bağışıklık sisteminin pankreastaki insülin üreten beta hücrelerine saldırması sonucu ortaya çıkıyor. Bu nedenle hastalar yaşam boyu dışarıdan insülin almak zorunda kalıyor.
Yeni çalışmada bilim insanları, bir donörden alınan pankreas adacık hücrelerini gen düzenleme yöntemiyle değiştirdi. Araştırmacılar, CRISPR Gene Editing teknolojisini kullanarak hücrelerde üç kritik gen üzerinde düzenleme yaptı.
Bu düzenlemelerin amacı şöyle açıklandı:
• İki gen düzenlemesi hücrelerin bağışıklık sistemi tarafından daha az fark edilmesini sağladı.
• Üçüncü düzenleme ise CD47 protein üretimini artırdı. Bu protein, bağışıklık hücrelerine “bana saldırma” sinyali göndererek hücreleri adeta biyolojik bir kalkanla koruyor.
Nakilden Haftalar Sonra İnsülin Üretimi Başladı
Gen düzenlenen bu hücreler daha sonra hastanın ön koluna enjekte edildi.
Araştırmacılara göre nakilden sadece birkaç hafta sonra hücreler aktif şekilde insülin üretmeye başladı.
Tedaviden 12 hafta sonra yapılan kontrollerde hücrelerin hâlâ çalıştığı, herhangi bir reddedilme belirtisi ya da ciddi komplikasyon görülmediği bildirildi.
Diyabet Tedavisinde Neden Önemli?
Geçmişte yapılan pankreas hücre nakilleri çoğu zaman başarısız oluyordu. Bunun en büyük nedeni, bağışıklık sisteminin nakledilen hücreleri hızla yok etmesiydi.
Bu nedenle hastalara güçlü bağışıklık baskılayıcı ilaçlar verilmesi gerekiyordu. Ancak bu ilaçlar ciddi yan etkilere yol açabiliyor:
• Ağır enfeksiyon riski
• Organ hasarı
• Kanser gelişme ihtimali
Yeni yöntem ise bu ilaçlara ihtiyaç duyulmadan hücrelerin hayatta kalabileceğini göstermesi açısından büyük önem taşıyor.
Uzmanlar Temkinli Ama Umutlu
Araştırmacılar bu gelişmenin tip 1 diyabet için potansiyel bir tedavi yolunun kapısını araladığını, ancak yöntemin henüz erken aşamada olduğunu vurguluyor.
Uzmanlara göre yöntemin güvenliği ve kalıcılığı için daha büyük hasta gruplarında uzun süreli klinik çalışmalar yapılması gerekiyor.
Yine de bilim dünyasında görüş net:
CRISPR ile gen düzenlenmiş hücrelerin kullanıldığı bu yaklaşım, tip 1 diyabet tedavisinde yeni bir çağın başlangıcı olabilir.
