Difüz intrinsik pontin gliom (DIPG), çocukluk çağında görülen, beyin sapı yerleşimli ve tedavi seçenekleri son derece sınırlı olan nadir tümörler arasında yer alıyor. Bugüne kadar uygulanan standart tedavilerle hastalığın seyri çoğunlukla kısa süreli ilerleme kontrolü ile sınırlı kalıyor.
Avrupa’da yürütülen çok merkezli BIOMEDE klinik çalışması kapsamında izlenen bir çocuk hastada, tümör dokusunun genetik özellikleri incelenerek tedavi seçimi yapıldı. Bu değerlendirme sonucunda, daha önce farklı hastalıklarda kullanılan everolimus adlı ilacın uygulanmasına karar verildi.
Takip sürecinde hastanın manyetik rezonans görüntülemelerinde tümör büyümesinin durduğu, ilerleyen dönemde ise lezyonun radyolojik olarak saptanamadığı bildirildi. Araştırmacılar, bu olağan dışı yanıtın, tümörde saptanan nadir bir genetik mutasyonun ilaca yüksek duyarlılık oluşturmasıyla ilişkili olabileceğini değerlendiriyor.
Uzmanlar, bu vakanın DIPG için genetik temelli kişiselleştirilmiş tedavi yaklaşımlarının potansiyelini göstermesi açısından önemli olduğunu, ancak elde edilen sonucun tek bir hastaya ait olduğunu vurguluyor. Everolimusun DIPG için standart tedavi olarak kabul edilmediği ve klinik araştırmaların sürdüğü ifade ediliyor.
Bilim insanları, benzer genetik özelliklere sahip diğer hastalarda da benzer yanıtların elde edilip edilemeyeceğini araştırmak üzere çalışmalara devam ediyor.