Tek seferlik uygulama ile uzun etki
Gen tedavisi, damar yoluyla bir kez uygulanıyor. Tedavide viral vektörler kullanılıyor ve bu vektörler, faktör genini karaciğere taşıyor.
Klinik çalışmalarda:
- Faktör seviyelerinde belirgin artış
- Kanama sayısında keskin azalma
- Faktör enjeksiyonlarına olan ihtiyaçta düşüş
raporlandı.
Birçok hastada etkinin yıllarca sürdüğü bildirildi.
🩸
Hemofili A ve B’de farklı yaklaşımlar
Tedaviler hem Hemofili A hem de Hemofili B için geliştirildi.
- Hemofili A’da faktör VIII genine
- Hemofili B’de faktör IX genine
yönelik tedaviler kullanılıyor.
Her iki durumda da pıhtılaşma faktörü düzeyleri artıyor ve spontan kanamalar belirgin şekilde azalıyor.
🏥
Yaşam kalitesi artıyor
Tedavi sonrası hastalar:
- Günlük aktivitelere daha rahat katılıyor
- Spor yapabiliyor
- Ağrı ve eklem hasarları azalıyor
Uzmanlara göre gen tedavisi, birçok hemofili hastası için normal bir yaşam olanağı sunuyor.
⚠️
Yan etki izlemine ihtiyaç var
Tedavi güçlü olduğu için hastalar:
- Karaciğer enzimleri
- Pıhtılaşma düzeyleri
açısından düzenli takip ediliyor.
Yan etkiler genellikle geçici ve kontrol edilebilir düzeyde.
🌍
Neden önemli?
Hemofili, yıllarca ömür boyu tedavi gerektiren bir hastalık olarak kabul ediliyordu. Gen terapisi ile:
➡ Pıhtılaşma faktörleri yükseliyor
➡ Kanama atakları duruyor
➡ Yaşam kalitesi artıyor
➡ Tedavi sıklığı azalıyor
Bu gelişme, hem hastalar hem de sağlık sistemleri için önemli bir ekonomik ve klinik avantaj sağlıyor.