Bu karar, NF1’de genetik mekanizmayı hedef alan ilk FDA onaylı tedavi olarak tıp literatürüne geçti.
⸻
Selumetinib (Koselugo) Nedir?
Selumetinib, hücre büyümesini kontrol eden sinyal yollarında görev alan MEK inhibitörü sınıfında bir ilaçtır.
NF1 hastalığında bozulmuş olan hücre çoğalma mekanizmasını hedef alarak, bazı tümörlerin büyümesini yavaşlatmayı amaçlar.
• Ticari adı: Koselugo
• İlaç sınıfı: Hedefe yönelik tedavi
• Kullanım şekli: Ağızdan (kapsül)
⸻
Hangi Hastalar İçin Onaylandı?
FDA onayı, genel NF1 hastalığı için değil; belirli bir hasta grubunu kapsamaktadır.
Onay kapsamı:
• 2 yaş ve üzeri çocuklar
• NF1 tanısı bulunan
• Cerrahi olarak çıkarılması mümkün olmayan
• Klinik sorunlara yol açan pleksiform nörofibromu olan hastalar
Uzmanlar, bu ilacın her NF1’li çocuk için uygun olmadığını özellikle vurgulamaktadır.
⸻
Ne Tür Bir Fayda Sağlıyor?
Selumetinib:
• Hastalığı tamamen ortadan kaldırmaz
• Ancak klinik çalışmalarda, bazı çocuklarda:
• Tümör hacminde küçülme
• Ağrı ve bası belirtilerinde azalma
• Fonksiyonel iyileşme
gözlemlenmiştir.
Bu nedenle ilaç, “kesin tedavi” değil, kontrollü bir hastalık yönetim aracı olarak değerlendirilmektedir.
⸻
Yan Etkileri Var mı?
Evet. Selumetinib güçlü bir hedefe yönelik ilaçtır ve yan etkiler görülebilir. Klinik çalışmalarda bildirilen en sık yan etkiler arasında:
• Mide-bağırsak yakınmaları (ishal, bulantı)
• Cilt döküntüleri
• Yorgunluk
• Tırnak ve cilt değişiklikleri
• Karaciğer enzimlerinde geçici yükselmeler
yer almaktadır. Bu nedenle tedavi, yakın klinik ve laboratuvar takibi gerektirir.
⸻
Türkiye’de Kullanılıyor mu?
Selumetinib:
• Türkiye’de belirli merkezlerde
• Uzman hekim değerlendirmesiyle
• Bilimsel rehberler ve endikasyonlar doğrultusunda
değerlendirilmektedir. Her hasta için otomatik bir kullanım söz konusu değildir.
⸻
Uzmanlar Ne Diyor?
Tıbbi genetik ve çocuk onkolojisi uzmanlarına göre selumetinib:
“NF1 tedavisinde bir dönüm noktası olmakla birlikte, sınırlı bir hasta grubuna yönelik, dikkatle izlenmesi gereken bir tedavi seçeneğidir.”
Uzmanlar, erken tanı, düzenli izlem ve multidisipliner yaklaşımın hâlâ temel unsur olduğunu vurgulamaktadır.
⸻
Sonuç
FDA’nın selumetinib onayı, NF1 alanında ilk hedefe yönelik tedavi adımı olarak kabul ediliyor. Ancak bu gelişme, NF1’in tamamen tedavi edildiği anlamına gelmiyor. Tedavi kararı, her çocuk için bireysel olarak, uzman ekiplerce değerlendirilmek zorunda.
