Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde umut: Gen terapisi çocukların kas gücünü koruyor

Nasıl çalışıyor? Gen tedavisinde, virüs taşıyıcıları kullanılarak hücrelere “mini-distrofin” kodu ulaştırılıyor. Bu sayede: ✔ Kas hücreleri daha dayanıklı hale geliyor ✔ Yürüyüş ve hareket yeteneği korunabiliyor ✔ Hastalık daha yavaş ilerliyor Çalışmalarda, tedavi gören çocuklarda 6–12 ay içinde kas gücünde belirgin toparlanma görüldü. 👦 Kimler tedaviye uygun? Tedavi özellikle:

• Erken yaşta
• Yürüyebilen çocuklarda
• Genetik testle DMD tanısı doğrulanmış vakalarda

daha başarılı sonuç veriyor. Geç evrede veya tekerlekli sandalyeye bağımlı hastalarda etki sınırlı olabiliyor. 🩺 Ek tedavilerle birleştiriliyor Tedaviler genellikle:

• Kortikosteroidler
• Fizyoterapi ve rehabilitasyon
• Solunum desteği

ile birlikte uygulanıyor. Kombinasyon yaklaşımı sayesinde yaşam kalitesi ve beklentisi artıyor. 🧭 2023’te kritik bir onay: 2023 yılında ABD’de ilk gen tedavisi onay aldı. Uzmanlara göre bu gelişme, DMD için uzun vadede daha etkili ve güvenli tedavilerin önünü açtı. 🌟 Aileler için büyük umut DMD aileler için hem fiziksel hem duygusal olarak oldukça zorlayıcı bir süreç. Yeni tedaviler, çocuklarda: ➡ kas kaybını yavaşlatıyor ➡ bağımsız hareket süresini uzatıyor ➡ okula devam ve sosyal yaşamı destekliyor Bu nedenle gelişmeler, dünyanın pek çok yerinde umutla takip ediliyor.