ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tedaviye dirençli ileri evre melanom hastalarının tedavisinde kullanılmak üzere genetik olarak tasarlanmış yeni bir viral immünoterapiye onay verdi. Karar, standart immünoterapilere rağmen hastalığı ilerleyen erişkin hastalar için yeni bir tedavi seçeneğinin klinik kullanıma girmesini sağladı.

Onay alan tedavi, tümör hücrelerini doğrudan enfekte ederek parçalamayı ve aynı zamanda bağışıklık sisteminin kansere karşı daha güçlü bir yanıt oluşturmasını hedefleyen onkolitik viral immünoterapi yaklaşımına dayanıyor. Tedavi, anti-PD-1 temelli immünoterapi sonrasında hastalığı ilerleyen ileri evre melanom hastalarında nivolumab ile birlikte uygulanacak şekilde değerlendirildi.

FDA’nın değerlendirmesinde temel veriler, çok merkezli klinik çalışmalardan elde edilen etkinlik ve güvenlilik sonuçlarına dayandı. Danışma komitesi, verilerde bazı metodolojik sınırlılıklar bulunduğunu belirtmekle birlikte, özellikle mevcut tedavilere yanıt vermeyen hastalarda gözlenen tümör yanıtlarının klinik açıdan anlamlı olabileceği görüşünü paylaştı. Komite, yapılan oylamada tedavinin yararlarının risklerinden ağır bastığı yönünde görüş bildirdi.

Uzmanlar, ileri evre melanomda mevcut tedavilere direnç gelişmesinin önemli bir klinik sorun olduğuna dikkat çekiyor. Yeni viral immünoterapi, kanser hücrelerini hedef alırken bağışıklık sistemini yeniden aktive etmeyi amaçlayan farklı etki mekanizmasıyla öne çıkıyor. Araştırmacılara göre bu yaklaşım, gelecekte diğer solid tümörlerde de benzer tedavilerin geliştirilmesine zemin hazırlayabilir.

Bununla birlikte uzmanlar, tedavinin her hasta için uygun olmayacağını ve uzun dönem klinik yararın doğrulanması amacıyla ek çalışmaların sürdüğünü vurguluyor. FDA’nın onayı, mevcut veriler doğrultusunda tedavi seçenekleri tükenmeye yaklaşan belirli hasta grubunu kapsıyor.

Kaynaklar

[1] FDA
[2] Replimune Group
[3] FDA Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee

İleri evre melanom hastaları için geliştirilen deneysel immünoterapi RP1 (vusolimogene oderparepvec), ABD’de düzenleyici süreçte önemli bir eşiği geride bıraktı. FDA’nın Hücresel, Doku ve Gen Tedavileri Danışma Komitesi, ilacın klinik verilerinin değerlendirilebilir ve klinik açıdan anlamlı olduğuna 10’a karşı 3 oyla karar verdi.

RP1, Bristol Myers Squibb’in nivolumab (Opdivo) tedavisiyle birlikte, daha önce anti-PD-1 immünoterapisine rağmen hastalığı ilerleyen ve tedavi seçenekleri sınırlı olan ileri evre melanom hastalarında kullanılmak üzere geliştiriliyor. Aday tedavi, tümör içine enjekte edilen genetik olarak değiştirilmiş herpes simpleks virüsü temelli bir onkolitik immünoterapi olarak dikkat çekiyor. Amaç yalnızca tümör hücrelerini parçalamak değil, aynı zamanda bağışıklık sistemini kansere karşı yeniden harekete geçirmek.

FDA daha önce çekincelerini dile getirmişti

RP1’in ruhsat başvurusu daha önce FDA tarafından yeterli kontrollü klinik kanıt bulunmadığı gerekçesiyle geri çevrilmişti. Kurum, özellikle tek kollu IGNYTE çalışmasının tasarımı ve etkinlik verilerinin yorumlanmasına ilişkin soru işaretleri bulunduğunu belirtmişti. Buna rağmen danışma komitesindeki uzmanların çoğunluğu, tedavinin karşılanmamış tıbbi ihtiyacı bulunan hasta grubunda klinik açıdan anlamlı fayda sağlayabileceği görüşünü benimsedi.

Nihai karar FDA’nın olacak

Danışma komitesi kararları bağlayıcı nitelik taşımıyor. Ancak FDA birçok durumda bu görüşleri dikkate alıyor. Bu nedenle olumlu oylama, RP1’in hızlandırılmış onay alma olasılığını artıran önemli bir gelişme olarak değerlendiriliyor. Nihai kararın FDA tarafından düzenleyici inceleme sürecinin tamamlanmasının ardından açıklanması bekleniyor.

Türkiye açısından ne ifade ediyor?

Melanom, erken evrede tedavi edilebildiğinde başarı şansı yüksek olsa da metastatik evrede tedavi seçenekleri sınırlanabiliyor. RP1’in olası onayı, özellikle mevcut immünoterapilere yanıt vermeyen hastalar için yeni bir seçenek oluşturabilir. İlacın ABD’de olası onayının ardından Avrupa ve diğer ülkelerde de ruhsat süreçlerinin gündeme gelmesi beklenebilir.

Kaynaklar

1. FDA Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee toplantı dokümanları.
2. Reuters. FDA danışma komitesinin RP1 kararı.
3. Replimune BLA başvurusu ve düzenleyici süreç açıklamaları.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Moderna tarafından geliştirilen mFlusiva adlı mevsimsel grip aşısını onayladı. Böylece ABD’de ilk kez mRNA teknolojisini kullanan bir grip aşısı ruhsat almış oldu. Karar, mRNA platformunun COVID-19 aşılarının ardından influenza alanında da kullanılmasının önünü açan önemli bir düzenleyici adım olarak değerlendiriliyor. [1]

FDA’nın açıklamasına göre aşı, 50 yaş ve üzerindeki yetişkinlerde kullanılmak üzere onaylandı. Düzenleyici kurum, 50-64 yaş grubunda tam onay verirken, 65 yaş ve üzerindeki bireyler için hızlandırılmış onay süreci uyguladı. Bu kapsamda Moderna’nın ileri yaş grubunda ek klinik veriler sunması gerekecek. [1]

Onayın temelini oluşturan Faz 3 klinik çalışmasına 40 binden fazla yetişkin katıldı. Çalışmada mFlusiva’nın standart doz mevsimsel grip aşısına kıyasla göreceli olarak yüzde 26,6 daha yüksek etkinlik gösterdiği bildirildi. Ayrıca yaşlı erişkinlerde yüksek doz grip aşısına karşı daha güçlü bağışıklık yanıtı oluşturduğu raporlandı. [1][2]

mRNA teknolojisi, vücuda doğrudan virüs vermek yerine bağışıklık sisteminin hedef proteini üretmesi için genetik talimat taşıyor. Araştırmacılara göre bu yöntem, grip virüslerinin her yıl değişen varyantlarına karşı aşıların daha hızlı güncellenebilmesine olanak sağlayabilir. [1]

Uzmanlar, geleneksel yumurta bazlı üretim yöntemlerine kıyasla mRNA platformunun üretim sürecini hızlandırabileceğini belirtiyor. Bununla birlikte aşının gerçek yaşam koşullarındaki performansı ve özellikle ileri yaş grubundaki uzun dönem etkinliği için ek takip çalışmalarının tamamlanması bekleniyor. [1][2]

FDA’nın kararı aynı zamanda Moderna’nın COVID-19 aşı gelirlerindeki düşüşün ardından mRNA teknolojisini farklı bulaşıcı hastalıklara taşıma stratejisinde önemli bir dönüm noktası olarak görülüyor. Şirketin gelecekte grip ve COVID-19’u tek dozda hedefleyen kombine aşı programını da ilerletmesi bekleniyor. [1][2]

Kaynaklar

[1] U.S. Food and Drug Administration (FDA)
[2] Reuters

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yetişkinlerde Tip 1 narkolepsi (NT1) tedavisi için oveporexton etken maddeli ilacı onayladı. Orzeyful ticari adıyla pazara sunulacak ilaç, oreksin sinyal kaybını doğrudan hedefleyen ilk onaylı tedavi olarak kayıtlara geçti.

Uzmanlar, bu gelişmenin yalnızca belirtileri baskılayan mevcut tedavilere kıyasla farklı bir yaklaşım sunduğunu belirtiyor. Yeni ilaç, hastalığın temel biyolojik mekanizmasını hedef alarak çalışıyor.

Hastalığın tüm belirtilerini hedefliyor

Tip 1 narkolepsi, gündüz aşırı uyku hali, ani kas tonusu kaybı (katapleksi), uyku felci ve uykuya dalarken görülen halüsinasyonlar gibi belirtilerle seyreden kronik bir nörolojik hastalık olarak biliniyor.

FDA’nın onayladığı oveporextonun, mevcut ilaçlardan farklı olarak hastalığın tüm temel belirtilerini birlikte hedefleyen ilk tedavi olduğu bildirildi.

Faz 3 çalışmaları onayın temelini oluşturdu

Onay kararı, FirstLight ve RadiantLight isimli Faz 3 klinik çalışmalarının sonuçlarına dayanıyor.

Araştırmalarda oveporexton kullanan hastalarda;

• Gündüz uyanıklığında anlamlı artış,
• Katapleksi ataklarında belirgin azalma,
• Günlük yaşam fonksiyonlarında iyileşme,
• Gece uyku kalitesinde düzelme

gözlendiği bildirildi.

Oreksin eksikliğini hedef alıyor

Tip 1 narkolepsinin temelinde beyindeki oreksin (hipokretin) üreten sinir hücrelerinin kaybı bulunuyor.

Oveporexton, oreksin reseptörlerini aktive ederek bu sinyal eksikliğini telafi etmeyi amaçlıyor. Bu nedenle uzmanlar ilacı, yalnızca semptom kontrolü sağlayan geleneksel tedavilere kıyasla farklı bir tedavi sınıfı olarak değerlendiriyor.

Uzmanlar neden önemli görüyor?

Uyku tıbbı alanında çalışan araştırmacılar, bu onayın narkolepsi tedavisinde yıllardır beklenen önemli bir dönüm noktası olabileceğini ifade ediyor.

Bununla birlikte ilacın gerçek yaşam koşullarındaki uzun dönem etkinliği ve güvenlilik verilerinin pazarlama sonrası takip çalışmalarıyla izlenmeye devam edeceği vurgulanıyor.

İleri evre meme kanserinde en büyük sorunlardan biri, kanser hücrelerinin zamanla uygulanan tedavilere karşı direnç geliştirmesi oluyor. ABD’de yürütülen ve uluslararası birçok merkezin katıldığı Faz 3 VIKTORIA-1 araştırmasının ardından FDA, hormon reseptörü pozitif (HR pozitif), HER2 negatif, lokal ileri veya metastatik meme kanseri bulunan ve hormon tedavisi sonrasında hastalığı ilerleyen belirli hastalar için gedatolisib tedavisine onay verdi. Çalışmanın sonuçları, ilacın hastalığın ilerlemesini geciktirmede önemli bir katkı sağlayabileceğini gösterdi. [1]

Kanser Hücrelerinin Büyüme Sinyallerini Aynı Anda Hedefliyor

Gedatolisib, kanser hücresinin büyümesini ve yaşamını sürdürmesini sağlayan PI3K ve mTOR adı verilen hücresel sinyal yollarını aynı anda baskılıyor. Bu yollar, bazı meme kanserlerinde tedaviye direnç gelişmesinde önemli rol oynuyor. Birden fazla mekanizmayı birlikte hedefleyen bu yaklaşımın, tümörün mevcut direnç yollarını aşmaya yardımcı olabileceği değerlendiriliyor. [1]

Uzmanlar, bu ilacın kanseri tamamen ortadan kaldıran bir tedavi olmadığını, ancak mevcut tedavilere yanıt vermeyen uygun hastalarda hastalığın kontrol altında tutulma süresini uzatabilecek yeni bir seçenek sunduğunu vurguluyor. [1]

İlerlemesiz Yaşam Süresi 9,3 Aya Ulaştı

VIKTORIA-1 araştırmasında gedatolisib, fulvestrant ve bazı hastalarda palbosiklib ile birlikte uygulandı. Çalışmaya hormon reseptörü pozitif, HER2 negatif ileri evre meme kanseri bulunan yetişkin hastalar katıldı.

Araştırmada üçlü tedaviyi alan grupta kanserin ilerlemeden kontrol altında kaldığı ortalama süre 9,3 aya ulaştı. Karşılaştırma grubunda ise bu süre yaklaşık 2 ay olarak ölçüldü. Araştırmacılar ayrıca hastalığın ilerlemesi veya ölüm riskinde göreceli olarak yüzde 76 azalma saptadı. Bu oran, takip süresi boyunca hesaplanan istatistiksel riski ifade ediyor ve her hastada aynı düzeyde fayda görüleceği anlamına gelmiyor. [1]

Kimler İçin Uygun?

FDA onayı tüm meme kanseri hastalarını kapsamıyor. Tedavi, hormon reseptörü pozitif, HER2 negatif, lokal ileri veya metastatik hastalığı bulunan ve belirli biyolojik özellikleri taşıyan yetişkin hastalar için verildi. Bu nedenle ilacın hangi hastalar için uygun olduğuna onkoloji (kanser) uzmanları, tümörün genetik özelliklerini ve hastanın genel durumunu değerlendirerek karar veriyor. [1]

Araştırmacılar, PI3K ve mTOR sinyal yollarını aynı anda hedefleyen bu yaklaşımın gelecekte farklı kanser türlerinde de araştırılacağını belirtiyor. Bununla birlikte, genel yaşam süresine etkisini ortaya koyacak uzun dönem sonuçların henüz tamamlanmadığı ve çalışmaların sürdüğü ifade ediliyor. [1]

Kaynaklar

[1] U.S. Food and Drug Administration. FDA approves gedatolisib with fulvestrant with or without palbociclib for HR-positive, HER2-negative locally advanced or metastatic breast cancer. 2026.

FDA’nın onayladığı yeni ürün, farklı etki mekanizmalarına sahip iki yaygın ağrı kesiciyi tek tablette bir araya getirerek ağrının daha etkili kontrol altına alınmasını hedefliyor. Yetkililer, ilacın 12 yaş ve üzerindeki bireylerde reçetesiz olarak kullanılabileceğini bildirdi.

Hangi ağrılarda kullanılabilecek?

FDA tarafından yayımlanan bilgilere göre yeni ilaç;

• Baş ağrısı
• Diş ağrısı
• Bel ağrısı
• Kas ağrıları
• Adet sancısı
• Hafif artrit ağrıları

gibi kısa süreli ağrıların geçici olarak giderilmesinde kullanılabilecek.

Klinik çalışmalar ne gösterdi?

FDA’nın değerlendirdiği klinik çalışmalarda, asetaminofen ile naproksen sodyumunun birlikte kullanıldığı kombinasyonun bazı ağrı türlerinde tek başına kullanılan ilaçlara kıyasla daha güçlü ve daha uzun süreli ağrı kontrolü sağlayabildiği bildirildi.

Uzmanlara göre parasetamol merkezi sinir sistemi üzerinden ağrı hissini azaltırken, naproksen ise iltihaplanmayı baskılayarak etki gösteriyor. Bu nedenle iki farklı mekanizmanın tek tablette buluşması bazı hastalarda daha başarılı sonuçlar sağlayabiliyor.

Uzmanlardan güvenlik uyarısı

Her ne kadar ilaç reçetesiz satılacak olsa da uzmanlar bilinçsiz kullanım konusunda uyarıyor.

Naproksen içeren ilaçlar mide ülseri ve mide-bağırsak kanaması riskini artırabiliyor. Ayrıca uzun süreli veya yüksek doz kullanımında kalp krizi, inme ve böbrek sorunları açısından da dikkatli olunması gerekiyor.

Parasetamolün önerilen dozun üzerinde alınması ise ciddi karaciğer hasarına yol açabiliyor. Bu nedenle aynı anda parasetamol içeren başka ilaçların kullanılmaması öneriliyor.

Kan sulandırıcı kullananlar, mide ülseri öyküsü bulunanlar, böbrek hastaları, kalp-damar hastalığı olanlar ve hamilelerin ilacı kullanmadan önce sağlık profesyoneline danışmaları tavsiye ediliyor.

Türkiye’de satışta mı?

FDA onayı yalnızca ABD pazarı için geçerli bulunuyor. İlacın Türkiye’de satışa sunulabilmesi için ayrıca Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) tarafından ruhsatlandırılması gerekiyor. Bu nedenle söz konusu ürün şu an için Türkiye’de satışta değil.

FDA onayının önemi

Uzmanlar, farklı etki mekanizmalarına sahip ağrı kesicilerin uygun dozlarda tek tablette birleştirilmesinin özellikle kısa süreli akut ağrı tedavisinde yeni bir seçenek oluşturabileceğini belirtiyor. Bununla birlikte her reçetesiz ilaçta olduğu gibi, önerilen dozların aşılmaması ve uzun süreli kullanımın hekim önerisi olmadan yapılmaması gerektiği vurgulanıyor.

Kas invaziv mesane kanserinin ameliyat çevresindeki tedavisinde uzun yıllardır temel seçeneklerden biri olan sisplatin temelli kemoterapiye karşı güçlü sonuçlar veren yeni bir tedavi stratejisi gündemde.

KEYNOTE-B15/EV-304 adı verilen Faz 3 çalışmanın ilk sonuçları, 26–28 Şubat 2026 tarihlerinde düzenlenen Amerikan Klinik Onkoloji Derneği Genitoüriner Kanserler Sempozyumu’nda sunuldu. Bulgular 27 Şubat 2026’da kamuoyuna açıklanırken toplantı özeti 2 Mart 2026’da *Journal of Clinical Oncology* dergisinde çevrim içi yayımlandı.

Araştırmanın ayrıntılı ve hakemli tam metni ise 22 Temmuz 2026’da *New England Journal of Medicine* dergisinde çevrim içi yayımlandı ve derginin 23 Temmuz 2026 tarihli sayısında yer aldı.

Sonuçlara göre ameliyat öncesinde ve sonrasında uygulanan enfortumab vedotin–pembrolizumab kombinasyonu; ameliyat öncesinde dört kür sisplatin–gemsitabin ve ardından cerrahiden oluşan standart yaklaşıma kıyasla olaysız sağkalımı, genel sağkalımı ve patolojik tam yanıt oranını anlamlı biçimde artırdı.

Ancak kombinasyon grubunda derece 3 veya üzeri advers olayların daha sık görülmesi, tedavinin her hasta için otomatik olarak uygun olmayacağını gösteriyor.

## Çalışmaya 808 hasta katıldı

Uluslararası, çok merkezli, açık etiketli ve randomize olarak yürütülen çalışmaya, daha önce sistemik tedavi almamış kas invaziv mesane kanseri bulunan 808 yetişkin dahil edildi.

Hastaların sisplatin temelli kemoterapi alabilecek ve pelvik lenf düğümlerinin çıkarılmasını da içeren radikal sistektomi ameliyatına uygun olması gerekiyordu.

Hastaların 405’i enfortumab vedotin–pembrolizumab grubuna, 403’ü ise sisplatin–gemsitabin grubuna rastgele atandı. Araştırma ClinicalTrials.gov sistemine NCT04700124 numarasıyla kaydedildi.

Kombinasyon grubundaki hastalara ameliyattan önce dört kür enfortumab vedotin ve pembrolizumab verildi. Ardından radikal sistektomi ve pelvik lenf düğümü diseksiyonu gerçekleştirildi.

Ameliyat sonrasında beş ek kür enfortumab vedotin ile 13 ek kür pembrolizumab planlandı. Böylece bütün tedavi süresince toplam dokuz kür enfortumab vedotin ve 17 kür pembrolizumab uygulanması hedeflendi.

Kontrol grubundaki hastalar ise ameliyattan önce dört kür sisplatin–gemsitabin kemoterapisi aldı ve daha sonra radikal sistektomiye yönlendirildi. Kontrol kolunda çalışma protokolünün parçası olarak ameliyat sonrası sistemik tedavi uygulanmadı.

## İki kol arasında önemli bir tedavi yoğunluğu farkı vardı

Çalışmanın yorumlanmasında en fazla dikkat edilmesi gereken noktalardan biri, iki gruptaki tedavi sürelerinin ve yoğunluklarının aynı olmaması.

Araştırma yalnızca iki farklı ilaç seçeneğini karşılaştırmadı. Ameliyat öncesinde başlayan ve ameliyattan sonra uzun süre devam eden bir tedavi stratejisi, yalnızca ameliyat öncesinde dört kür uygulanan kemoterapi ve ardından cerrahiden oluşan yaklaşımla karşılaştırıldı.

Bu nedenle kombinasyon grubundaki üstünlüğün ne kadarının ilaçların biyolojik etkisinden, ne kadarının tedavinin ameliyattan sonra da devam ettirilmesinden kaynaklandığı bu araştırmayla tamamen birbirinden ayrılamıyor.

ASCO’nun hasta bilgilendirme özetinde görüşüne yer verilen genitoüriner onkoloji uzmanı Wm. Kevin Kelly de kontrol kolunda ameliyat sonrası tedavi bulunmamasını çalışmanın önemli sınırlılıklarından biri olarak değerlendirdi.

## İki yıllık olaysız sağkalım yüzde 79,4’e ulaştı

Çalışmanın birincil değerlendirme ölçütü olaysız sağkalımdı.

Olaysız sağkalım; hastalığın ameliyatı engelleyecek biçimde ilerlemesi, rezidüel hastalık bulunmasına rağmen planlanan cerrahinin gerçekleştirilememesi, ameliyatta görünür tümör bırakılması, kanserin yerel veya uzak bölgelerde tekrarlaması ya da herhangi bir nedenle ölüm gibi olayları kapsıyordu.

Randomizasyon ile verilerin değerlendirilmek üzere kesildiği tarih arasındaki medyan süre 33,6 ay olarak bildirildi.

İki yıllık tahmini olaysız sağkalım oranı enfortumab vedotin–pembrolizumab grubunda yüzde 79,4, sisplatin–gemsitabin grubunda ise yüzde 66,2 olarak hesaplandı.

Bir olayın veya ölümün ortaya çıkması için hesaplanan tehlike oranı 0,53’tü. Bu değer, izlem süresince çalışma kapsamında tanımlanan olayların ortaya çıkma hızında kombinasyon lehine yüzde 47’lik göreli azalmaya karşılık geliyor.

İki yıllık olaysız sağkalım oranları arasındaki mutlak fark ise 13,2 yüzde puanıydı.

Yüzde 47’lik göreli azalma, kombinasyonu kullanan her hastanın kişisel riskinin kesin olarak yüzde 47 azalacağı anlamına gelmiyor. Bu oran, araştırmadaki iki hasta grubunun izlem süresi boyunca karşılaştırılmasıyla elde edilen istatistiksel bir ölçüdür.

## Genel sağkalımda da anlamlı fark bulundu

Araştırmanın en önemli sonuçlarından biri, kombinasyonun yalnızca hastalığın tekrarlamasını veya ilerlemesini geciktirmekle kalmayıp genel sağkalım açısından da üstünlük göstermesiydi.

İki yıllık tahmini genel sağkalım oranı enfortumab vedotin–pembrolizumab grubunda yüzde 86,9, sisplatin–gemsitabin grubunda ise yüzde 81,3 olarak bildirildi.

Ölüm için hesaplanan tehlike oranı 0,65’ti. Bu sonuç, izlem süresince ölüm hızında kombinasyon grubu lehine yüzde 35’lik göreli azalmaya karşılık geliyor.

İki yıllık genel sağkalım oranları arasındaki mutlak fark ise 5,6 yüzde puanı olarak gerçekleşti.

Genel sağkalım farkının, randomizasyon ile veri kesim tarihi arasındaki medyan sürenin 33,6 ay olduğu analizde ortaya çıkması klinik açıdan önemli bir bulgu olarak değerlendiriliyor.

Bununla birlikte sağkalım avantajının daha uzun yıllar boyunca korunup korunmadığının belirlenmesi için hastaların takip edilmeye devam edilmesi gerekiyor.

## Patolojik tam yanıt oranı yüzde 55,8’e çıktı

Ameliyatla çıkarılan mesane ve pelvik lenf düğümü dokularının patolojik incelemesinde canlı tümör saptanmaması, patolojik tam yanıt olarak tanımlandı.

Patolojik tam yanıt, enfortumab vedotin–pembrolizumab grubundaki hastaların yüzde 55,8’inde görüldü.

Sisplatin–gemsitabin grubunda ise bu oran yüzde 32,5 olarak kaydedildi. Gruplar arasındaki tahmini fark 23,4 yüzde puanı olarak bildirildi.

Patolojik tam yanıt önemli bir erken etkinlik göstergesidir. Ancak ameliyatla çıkarılan dokularda canlı tümör bulunmaması, hastanın vücudunda hiçbir mikroskobik kanser hücresinin kalmadığını veya hastalığın ileride kesinlikle tekrarlamayacağını göstermez.

Bu nedenle çalışmanın yalnızca patolojik yanıt bakımından değil, olaysız ve genel sağkalım bakımından da olumlu sonuç vermesi bulguların klinik önemini artırıyor.

Radikal sistektomi, kombinasyon grubundaki hastaların yüzde 86,7’sinde, sisplatin–gemsitabin grubundaki hastaların ise yüzde 89,6’sında gerçekleştirildi.

Bu oranlar, radikal sistektominin her iki gruptaki hastaların büyük çoğunluğunda gerçekleştirildiğini gösteriyor.

## Enfortumab vedotin ve pembrolizumab nasıl çalışıyor?

Enfortumab vedotin, birçok mesane kanseri hücresinin yüzeyinde bulunan Nectin-4 proteinini hedefleyen bir antikor–ilaç konjugatıdır.

İlaç, Nectin-4 taşıyan hücreye bağlandıktan sonra bünyesindeki hücre öldürücü maddeyi kanser hücresine ulaştırmayı amaçlar.

Pembrolizumab ise bağışıklık hücreleri üzerindeki PD-1 adlı kontrol noktası proteinini hedefleyen bir immünoterapidir. Bu mekanizmayla kanser hücrelerinin bağışıklık sisteminden kaçmak için kullandığı baskılayıcı sinyallerden birinin engellenmesi hedeflenir.

İki ilacın birlikte kullanılması, tümör hücresini doğrudan hedefleyen bir antikor–ilaç konjugatı ile bağışıklık yanıtını güçlendiren bir kontrol noktası inhibitörünü aynı tedavi stratejisinde bir araya getiriyor.

## Derece 3 veya üzeri advers olaylar daha sık görüldü

Tedavinin güçlü etkinlik sonuçlarına karşılık güvenlilik verilerinin de dikkatle değerlendirilmesi gerekiyor.

Herhangi bir nedene bağlı derece 3 veya üzeri advers olaylar, enfortumab vedotin–pembrolizumab grubundaki hastaların yüzde 75,7’sinde görüldü.

Sisplatin–gemsitabin grubunda ise bu oran yüzde 67,2 olarak bildirildi.

Bu oranlar yalnızca çalışma ilaçlarının neden olduğu kabul edilen yan etkileri değil, tedavi ve takip döneminde ortaya çıkan herhangi bir nedene bağlı derece 3 veya üzeri advers olayları kapsıyor.

Her iki ilaç için önceden tanımlanmış özel ilgi advers olayları ayrı kategoriler hâlinde değerlendirildi.

Enfortumab vedotin için önceden tanımlanan özel ilgi advers olayları arasında en sık görülen derece 3 veya üzeri ilaçla ilişkili olay, yüzde 14,1 ile deri reaksiyonlarıydı.

Pembrolizumab için önceden tanımlanan özel ilgi advers olayları arasında ise yüzde 13,9 ile şiddetli deri reaksiyonları ilk sırada yer aldı.

Bu oranlar, her ilaç için ayrı biçimde tanımlanmış güvenlilik kategorilerine dayanıyor ve doğrudan birbirleriyle karşılaştırılmamalı.

Enfortumab vedotin kullanımında deri reaksiyonları, kan şekeri yükselmesi, akciğer iltihabı veya interstisyel akciğer hastalığı, periferik nöropati ve gözle ilgili sorunlar yakından izlenmesi gereken riskler arasında bulunuyor.

Pembrolizumab kullanımında ise bağışıklık sisteminin sağlıklı dokulara yönelmesine bağlı tiroit, akciğer, karaciğer ve diğer organ toksisiteleri ortaya çıkabiliyor.

Bu nedenle tedavi kararı yalnızca sağkalım ve tümör yanıtı oranlarına bakılarak verilmemeli. Hastanın genel durumu, eşlik eden hastalıkları, mevcut sinir hasarı, kan şekeri düzeyi, cilt sorunları ve bağışıklık sistemiyle ilişkili hastalık öyküsü birlikte değerlendirilmelidir.

## Kombinasyon ABD’de FDA onayı aldı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi, intravenöz pembrolizumabın veya pembrolizumab–berahyaluronidaz alfa-pmph formunun enfortumab vedotinle birlikte kullanımını 10 Temmuz 2026’da onayladı.

Onay, radikal sistektomiye aday yetişkin kas invaziv mesane kanseri hastalarında kombinasyonun ameliyattan önce başlanmasını ve ameliyattan sonra sürdürülmesini kapsıyor.

Daha önce bu ameliyat çevresi kullanımına ilişkin ABD onayı sisplatin alamayan hastalarla sınırlıyken, yeni kararla endikasyon sistektomiye aday bütün yetişkin kas invaziv mesane kanseri hastalarını kapsayacak şekilde genişletildi.

FDA’nın onayladığı tedavi şemasında kombinasyon ameliyattan önce başlanıyor; enfortumab vedotin ve pembrolizumab tedavisi ameliyattan sonra belirlenen sürelerle devam ettiriliyor.

Bu karar yalnızca ABD’deki düzenleyici onayı ifade ediyor. Kombinasyonun FDA tarafından onaylanması, Türkiye’de aynı endikasyon için ruhsatlandırıldığı, geri ödeme kapsamına alındığı veya bütün hastalar tarafından erişilebilir olduğu anlamına gelmiyor.

## Sisplatinin yerini tamamen alabilir mi?

KEYNOTE-B15/EV-304 sonuçları, sisplatin kullanmaya uygun kas invaziv mesane kanseri hastalarında uzun süredir uygulanan neoadjuvan sisplatin temelli kemoterapinin konumunu önemli ölçüde etkileyebilecek güçte.

Bununla birlikte sonuçlar, sisplatinin bütün hastalarda hemen terk edilmesi gerektiği anlamına gelmiyor.

Araştırma açık etiketliydi; başka bir ifadeyle hastalar ve araştırmacılar hangi tedavinin uygulandığını biliyordu. Olaysız sağkalım sonuçlarının körlenmiş bağımsız merkezî inceleme yoluyla değerlendirilmesi ise olası değerlendirme yanlılığını azaltmayı amaçladı.

Çalışma ayrıca radikal sistektomiye uygun ve sisplatin alabilecek durumda olan seçilmiş hastalarda gerçekleştirildi. Sonuçların ileri derecede kırılgan, önemli eşlik eden hastalıkları bulunan, ameliyat olamayacak veya mesane koruyucu tedaviyi tercih eden hastalara doğrudan genellenmesi mümkün değil.

Enfortumab vedotin–pembrolizumab kombinasyonu bu araştırmada kemoradyoterapi gibi mesane koruyucu yaklaşımlarla karşılaştırılmadı. Dolayısıyla çalışma sonuçları radikal sistektominin gerekliliğini ortadan kaldırmıyor.

Bir diğer önemli nokta, deney grubundaki hastaların ameliyattan sonra uzun süreli tedavi almasına karşılık kontrol grubunda protokol kapsamında ameliyat sonrası sistemik tedavinin bulunmaması.

Bu nedenle araştırma yalnızca enfortumab vedotin–pembrolizumab ile sisplatin–gemsitabini değil, farklı süre ve yoğunluklara sahip iki tedavi stratejisini karşılaştırdı.

## Klinik uygulamaları değiştirebilecek bir gelişme

KEYNOTE-B15/EV-304, sisplatin almaya uygun kas invaziv mesane kanseri hastalarında platin içermeyen perioperatif bir tedavinin standart neoadjuvan sisplatin–gemsitabin yaklaşımına karşı olaysız sağkalım, genel sağkalım ve patolojik tam yanıt bakımından üstünlük gösterdiği büyük bir Faz 3 çalışma olması nedeniyle önem taşıyor.

ABD’de alınan FDA onayı, kombinasyonun yalnızca araştırma aşamasındaki muhtemel bir seçenek olmaktan çıkarak belirli hastalarda kullanılabilecek onaylı bir ameliyat çevresi tedavisine dönüştüğünü gösteriyor.

Ancak derece 3 veya üzeri advers olayların daha sık görülmesi, tedavi süresinin uzunluğu, iki çalışma kolu arasındaki tedavi yoğunluğu farkı ve araştırmaya seçilmiş bir hasta grubunun alınması nedeniyle doğru hasta seçimi kritik önem taşıyor.

Uzun dönem sağkalım, kalıcı periferik nöropati ve bağışıklık sistemiyle ilişkili toksisiteler, yaşam kalitesi, tedavi maliyeti ve gerçek yaşam uygulamalarından elde edilecek sonuçlar; kombinasyonun sisplatin temelli tedavinin yerini ne ölçüde alacağını belirleyecek.

Çalışma Merck Sharp & Dohme sponsorluğunda, Astellas Pharma ve Seagen iş birliğiyle yürütüldü. Seagen, Aralık 2023’te Pfizer tarafından satın alındı. Araştırmacıların sponsor ve iş birliği yapan şirketlerle mali veya mesleki ilişkileri çalışmanın çıkar çatışması bildirimlerinde açıklandı.

### Editör notu

Bu araştırma güçlü bir Faz 3 randomize klinik çalışma olmakla birlikte sonuçlar kişisel tedavi önerisi olarak değerlendirilmemelidir.

Enfortumab vedotin–pembrolizumab kombinasyonu derece 3 veya üzeri, uzun süreli ya da bazı hastalarda kalıcı yan etkilere yol açabilir. Tedavi kararı hastanın genel durumu, eşlik eden hastalıkları, ameliyata uygunluğu, yan etki riskleri ve kişisel tercihleri dikkate alınarak verilmelidir.

Kas invaziv mesane kanseri tedavisinin üroloji, tıbbi onkoloji, radyasyon onkolojisi, radyoloji ve patoloji uzmanlarının yer aldığı multidisipliner bir konsey tarafından planlanması gerekir.

### Kaynaklar

Galsky MD ve arkadaşları. *Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Cisplatin-Eligible Bladder Cancer.* New England Journal of Medicine. 2026;395:338–348. DOI: 10.1056/NEJMoa2601486.

Galsky MD ve arkadaşları. *Neoadjuvant and Adjuvant Enfortumab Vedotin Plus Pembrolizumab for Participants with Muscle-Invasive Bladder Cancer Who Are Eligible for Cisplatin: Randomized, Open-Label, Phase 3 KEYNOTE-B15 Study.* Journal of Clinical Oncology. 2026;44:LBA630. DOI: 10.1200/JCO.2026.44.7_suppl.LBA630.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi. *FDA Approves Pembrolizumab or Pembrolizumab and Berahyaluronidase Alfa-pmph, Each with Enfortumab Vedotin-ejfv, for Muscle-Invasive Bladder Cancer.* 10 Temmuz 2026.

ClinicalTrials.gov. *KEYNOTE-B15/EV-304.* Kayıt numarası: NCT04700124.

American Society of Clinical Oncology. *ASCO Genitourinary Cancers Symposium — Research Summaries for Patients: Targeted Therapy Plus Immunotherapy May Help Reduce the Risk of Cancer Recurrence for Some People with Bladder Cancer.* 2026.

Yüksek kolesterol tedavisinde önemli bir gelişme yaşandı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Lipfendra (enlicitide) isimli ilacı, yüksek LDL (“kötü”) kolesterol düzeylerinin düşürülmesi amacıyla onayladı. Böylece PCSK9 adlı proteini hedef alan tedaviler arasında ilk kez enjeksiyon yerine tablet formunda bir seçenek kullanıma girmiş oldu. [1][2]

Lipfendra nasıl etki ediyor?

Kolesterolün önemli bir bölümü karaciğer tarafından kandan temizlenir. Bu süreçte rol oynayan PCSK9 adlı protein, LDL kolesterolün kandan uzaklaştırılmasını sınırlandırabilir. Lipfendra bu proteini baskılayarak karaciğerin LDL kolesterolü daha etkin temizlemesine yardımcı oluyor. [1]

Bugüne kadar aynı mekanizmayla çalışan ilaçlar yalnızca enjeksiyon şeklinde uygulanıyordu. Günlük tablet formundaki yeni ilaç, uygulama kolaylığı açısından dikkat çekiyor. [2]

Klinik çalışmalarda hangi sonuçlar elde edildi?

FDA’nın değerlendirmesine göre ilacın etkinliği, toplam 3.207 yetişkinin yer aldığı iki randomize, çift kör ve plasebo kontrollü klinik çalışmada incelendi. Katılımcılar zaten tolere edebildikleri en yüksek doz statin tedavisini kullanıyordu. [1]

Çalışmalarda:

• LDL kolesterol düzeyinde yaklaşık %56 ila %59 arasında düşüş sağlandı.
• En belirgin fayda, statin tedavisine rağmen hedef LDL seviyesine ulaşamayan hastalarda görüldü.
• En sık bildirilen yan etkiler arasında ishal ve baş dönmesi yer aldı. İlacı bırakmaya neden olan yan etki oranı ise plaseboya benzer bulundu. [1]

Kimler için geliştirildi?

FDA onayı, aşağıdaki erişkin grupları kapsıyor:

• Yüksek kolesterol (hiperkolesterolemi) bulunan kişiler
• Kalıtsal heterozigot ailesel hiperkolesterolemisi (HeFH) olan hastalar
• Diyet ve egzersiz ile birlikte, gerektiğinde statin tedavisine ek olarak daha fazla LDL düşüşüne ihtiyaç duyan bireyler. [1]

Bu ilaç, statinlerin yerine geçen bir tedavi olarak değil, uygun hastalarda mevcut tedavilere ek bir seçenek olarak değerlendiriliyor. [2]

Kalp krizi riskini azalttığı kanıtlandı mı?

Uzmanların dikkat çektiği en önemli nokta bu.

Lipfendra’nın LDL kolesterolü belirgin şekilde düşürdüğü klinik çalışmalarla gösterilmiş olsa da, kalp krizi, inme veya kardiyovasküler ölümleri azaltıp azaltmadığını değerlendiren uzun dönem sonuç çalışmaları henüz tamamlanmadı. Bu nedenle mevcut onay, LDL kolesterol düşürücü etkisine dayanıyor. Kardiyovasküler sonuçlara ilişkin daha güçlü kanıtların ilerleyen yıllarda açıklanması bekleniyor. [1][2]

Mevcut tedavilere göre olası avantajı ne?

Yeni ilacın öne çıkan yönleri şunlar:

• Enjeksiyon yerine ağızdan tablet olarak kullanılabilmesi
• Güçlü LDL düşürücü etki göstermesi
• Statin tedavisine ek seçenek oluşturması
• İğne kullanımını tercih etmeyen hastalar için alternatif sunması. [2][3]

Bununla birlikte uzmanlar, her yüksek kolesterol hastasının bu ilaca ihtiyaç duymayacağını, tedavi kararının bireysel kardiyovasküler risk değerlendirmesine göre verilmesi gerektiğini vurguluyor. [2]

Türkiye’de kullanılıyor mu?

Lipfendra, şu aşamada ABD’de FDA onayı aldı. İlacın Türkiye’de ruhsat alıp almayacağı ve ne zaman erişilebilir olacağı konusunda henüz resmi bir açıklama bulunmuyor. Avrupa ve diğer ülkelerdeki düzenleyici değerlendirme süreçleri ise devam ediyor. [2]

Sık Sorulan Sorular

Lipfendra statinlerin yerine mi geçiyor?

Hayır. Mevcut onay kapsamında ilaç, uygun hastalarda diyet, yaşam tarzı değişiklikleri ve gerektiğinde statin tedavisine ek olarak kullanılabiliyor. [1]

Bu ilaç herkes için uygun mu?

Hayır. Tedavi kararı, kişinin kolesterol düzeyi, kalp damar hastalığı riski ve mevcut tedavilerine göre hekim tarafından verilmelidir.

Kalp krizi riskini azalttığı kesinleşti mi?

Henüz değil. LDL kolesterolü belirgin şekilde düşürdüğü gösterildi ancak kalp krizi ve felç üzerindeki uzun dönem etkisini değerlendiren çalışmalar sürüyor. [1][2]

Türkiye’de reçete edilebiliyor mu?

Şu an için Türkiye’de ruhsatlandırıldığına dair resmi bir bilgi bulunmuyor.

Sonuç

Lipfendra’nın onayı, yüksek kolesterol tedavisinde tablet formunda geliştirilen ilk PCSK9 inhibitörünün klinik kullanıma girmesi açısından önemli bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor. Özellikle statin tedavisine rağmen LDL kolesterolü hedef seviyeye inmeyen yüksek riskli hastalar için yeni bir seçenek sunuyor. [1][2]

Bununla birlikte ilacın kalp krizi ve felç gibi klinik sonuçlar üzerindeki uzun dönem etkileri henüz kesinleşmiş değil. Bu nedenle uzmanlar, tedavi değişikliklerinin yalnızca hekim değerlendirmesiyle yapılması ve yeni verilerin yakından takip edilmesi gerektiğini belirtiyor. [2]

Kaynaklar

[1] U.S. Food and Drug Administration (FDA), FDA Approves First Oral Therapy that Inhibits PCSK9 to Lower Bad Cholesterol in Adults with High Cholesterol.

[2] Reuters, Merck gets US FDA nod for first-in-its-class oral cholesterol drug.

[3] Associated Press, FDA approves a first-of-its-kind pill to cut cholesterol in high-risk patients.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi, multipl miyelom tedavisinde kullanılan Sarclisa’nın deri altına uygulanan yeni formuna onay verdi. Sarclisa Escena adıyla kullanıma sunulacak tedavi, hastanın vücuduna takılan otomatik bir enjektör aracılığıyla uygulanabilecek.

Karar, kanser tedavisinin giyilebilir bir enjektör sistemiyle uygulanmasına yönelik FDA tarafından verilen ilk onay olması nedeniyle dikkat çekiyor. Yeni sistemin uzun süren damar içi uygulamalara alternatif oluşturarak hastaların hastanede geçirdiği süreyi azaltması bekleniyor.

Sarclisa Escena nedir?

Sarclisa Escena’nın etken maddesi isatuximab-irfc olarak açıklandı. İlaç, multipl miyelom hücrelerinin yüzeyinde bulunan CD38 adlı proteini hedefleyen bir monoklonal antikor olarak kullanılıyor.

Isatuximab, kanser hücrelerine bağlanarak bağışıklık sisteminin bu hücreleri tanımasına ve ortadan kaldırmasına yardımcı oluyor. Tedavi tek başına değil, hastalığın evresine ve önceki tedavilere göre farklı standart ilaç kombinasyonlarıyla birlikte uygulanıyor.

Giyilebilir kanser ilacı enjektörü nasıl çalışıyor?

Sarclisa Escena, CirCLIQ adı verilen giyilebilir enjeksiyon sistemiyle hastanın derisine yerleştiriliyor. Sistem, 1.400 miligramlık sabit ilaç dozunu otomatik olarak deri altına veriyor.

Cihazda geri çekilebilir ince bir iğne bulunuyor. Uygulamanın başlamasının ardından ilaç sağlık personelinin sürekli olarak enjektöre baskı uygulamasına gerek kalmadan hastaya aktarılıyor.

Tedavi gerektiğinde sağlık çalışanı tarafından manuel deri altı enjeksiyon sistemiyle de uygulanabilecek.

Tedavi süresi üç saatten 13 dakikaya düşüyor

Sarclisa’nın mevcut damar içi formunun uygulanması bazı hastalarda üç saate kadar sürebiliyor. Giyilebilir sistemle yapılan deri altı uygulamanın ortanca süresi ise yaklaşık 13 dakika olarak bildirildi.

Bu fark, düzenli aralıklarla tedavi alan multipl miyelom hastalarının hastanede geçirdiği zamanı önemli ölçüde azaltabilir.

Yeni yöntemin infüzyon koltuklarının kullanımını azaltması, onkoloji merkezlerindeki hasta akışını hızlandırması ve sağlık personelinin iş yükünü hafifletmesi de bekleniyor.

Giyilebilir Sarclisa hangi hastalar için onaylandı?

FDA onayı, Sarclisa’nın damar içi formu için geçerli olan üç multipl miyelom kullanım alanını kapsıyor.

Tedavi;

pomalidomid ve deksametazonla birlikte, daha önce lenalidomid ve proteazom inhibitörü içeren en az bir tedavi alan erişkinlerde,

karfilzomib ve deksametazonla birlikte, daha önce bir ila üç tedavi basamağı uygulanan nüks etmiş veya tedaviye dirençli hastalarda,

bortezomib, lenalidomid ve deksametazonla birlikte, yeni tanı alan ancak otolog kök hücre nakline uygun olmayan erişkin hastalarda kullanılabilecek.

Her hasta giyilebilir enjektörlü tedavi için uygun olmayabilir. Tedavi kararı hastalığın evresi, önceki tedaviler, hastanın genel durumu ve eşlik eden sağlık sorunları dikkate alınarak hematoloji uzmanı tarafından verilecek.

FDA onayı hangi klinik çalışmaya dayanıyor?

Onayın temelini 531 multipl miyelom hastasının katıldığı IRAKLIA adlı Faz III çalışma oluşturdu.

Araştırmada hastalar iki gruba ayrıldı. Bir gruba Sarclisa giyilebilir sistemle deri altından, diğer gruba ise damar yoluyla uygulandı. Her iki grupta da ilaç pomalidomid ve deksametazonla birlikte kullanıldı.

Giyilebilir enjektör grubunda objektif yanıt oranı yüzde 71,1 olarak ölçüldü. Damar içi tedavi grubunda ise bu oran yüzde 70,5 oldu.

Sonuçlar, deri altı uygulamanın etkinlik bakımından damar içi tedaviden daha düşük olmadığını gösterdi.

Uygulamaya bağlı reaksiyonlar azaldı

IRAKLIA çalışmasında damar içi Sarclisa alan hastaların yüzde 25’inde sistemik uygulama reaksiyonları görüldü.

Deri altı Sarclisa alan grupta ise bu oran yüzde 1,5 olarak bildirildi. Giyilebilir enjektörle yapılan 5 bin 145 uygulamanın yüzde 0,4’ünde enjeksiyon bölgesi reaksiyonu görüldü.

Enjeksiyon bölgesindeki reaksiyonların neredeyse tamamı hafif düzeyde gerçekleşti. Çalışmada daha önce bilinmeyen yeni bir güvenlilik sorunu belirlenmedi.

Sarclisa’nın yan etkileri nelerdir?

FDA tarafından açıklanan ürün bilgilerinde en sık görülen yan etkiler arasında üst solunum yolu enfeksiyonu, yorgunluk, zatürre, kas-iskelet sistemi ağrısı ve ishal yer aldı.

Tedavi sırasında beyaz kan hücreleri, nötrofil, lenfosit, trombosit ve hemoglobin düzeylerinde azalma görülebiliyor.

Ürün bilgilerinde ayrıca ciddi alerjik reaksiyonlar, enfeksiyonlar, ikincil kanserler, bazı laboratuvar testlerinde etkileşim ve anne karnındaki bebeğe zarar verme riskiyle ilgili uyarılar bulunuyor.

Hastaların tedavi öncesinde ve tedavi süresince kan değerleri ile enfeksiyon belirtileri açısından takip edilmesi gerekiyor.

Multipl miyelom nedir?

Multipl miyelom, kemik iliğinde bulunan plazma hücrelerinin kontrolsüz çoğalmasıyla ortaya çıkan bir kan kanseri olarak biliniyor.

Hastalık kemik ağrısı, kansızlık, böbrek fonksiyonlarında bozulma, yüksek kalsiyum düzeyi ve enfeksiyonlara yatkınlık gibi sorunlara neden olabiliyor.

Tedavide ilaç kombinasyonları, hedefe yönelik antikorlar, immünoterapiler ve uygun hastalarda kök hücre nakli kullanılabiliyor. Hastalığın tekrarlayabilmesi nedeniyle bazı hastaların uzun süreli ve tekrarlanan tedavi alması gerekiyor.

Yeni sistem hastanelerde neyi değiştirebilir?

Giyilebilir enjektör, ilacın etkin maddesini değiştirmiyor. Yenilik, tedavinin hastaya nasıl uygulandığı konusunda ortaya çıkıyor.

Damar içi tedaviler hastanın damar yolu açılması, infüzyon koltuğunda beklemesi ve sağlık personeli tarafından uzun süre takip edilmesini gerektirebiliyor.

Yaklaşık 13 dakikalık otomatik deri altı uygulama sayesinde hastane içindeki tedavi süresi kısalabilir. Hemşireler de manuel enjeksiyon sırasında enjektöre dakikalarca baskı uygulamak zorunda kalmayabilir.

Bununla birlikte sistemin hastane dışındaki ortamlarda veya hastanın evinde kullanılabileceğine ilişkin bir FDA onayı bulunmuyor. Uygulama şekli ve takip koşulları ruhsat bilgilerine göre yürütülecek.

Sarclisa Escena Türkiye’de kullanılacak mı?

FDA onayı yalnızca ABD için geçerli. Sarclisa Escena’nın Türkiye’de kullanılabilmesi için üretici şirketin TİTCK’ye başvurması ve Türkiye ruhsat sürecinin tamamlanması gerekiyor.

Ürünün Avrupa Birliği’nde de onaylanmış olması, Türkiye ruhsat başvurusu ihtimalini güçlendirebilir. Ancak Türkiye’ye geliş tarihi, fiyatı ve SGK geri ödeme durumu konusunda henüz kesin bir açıklama bulunmuyor.

Tedavinin Türkiye’de ruhsat alması hâlinde öncelikle üniversite hastaneleri, şehir hastaneleri ve deneyimli hematoloji-onkoloji merkezlerinde uygulanması beklenebilir.

SGK geri ödemesi nasıl değerlendirilebilir?

Giyilebilir sistem hastanede geçirilen süreyi ve sağlık çalışanı iş yükünü azaltabilir. Buna karşılık cihaz, ilaç ve uygulama maliyetlerinin mevcut damar içi tedaviyle karşılaştırılması gerekecek.

SGK değerlendirmesinde yalnızca ilacın fiyatı değil, infüzyon koltuğu kullanımı, personel zamanı, damar yolu işlemleri ve uygulama reaksiyonları nedeniyle oluşabilecek ek maliyetler de dikkate alınabilir.

Bu nedenle yeni sistem, ilaç maliyeti yüksek olsa bile hastane işleyişi açısından farklı bir sağlık ekonomisi modeli oluşturabilir.

Onay neden önemli?

Sarclisa Escena kararı, kanser tedavilerinde yeniliğin yalnızca yeni molekül geliştirmekle sınırlı olmadığını gösteriyor.

Mevcut bir etkili tedavinin daha kısa sürede ve daha az personel yüküyle uygulanabilmesi; hastaların tedavi deneyimini, onkoloji merkezlerinin kapasitesini ve sağlık sisteminin maliyetlerini etkileyebilir.

Yeni sistemin gerçek dünyadaki katkısı, tedaviye erişim, hasta memnuniyeti, uygulama güvenliği ve hastane kaynaklarının kullanımıyla ilgili veriler ortaya çıktıkça daha net anlaşılacak.

Kaynak:

ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Sarclisa Escena Onay Bildirimi, 9 Temmuz 2026. (U.S. Food and Drug Administration)

Sanofi, Sarclisa Escena ABD Onay Açıklaması, 10 Temmuz 2026. (Sanofi)

IRAKLIA Faz III Klinik Araştırması, NCT05405166.

Reuters Sağlık ve İlaç Haberleri, 10 Temmuz 2026. (Reuters)

FDA, Sanofi-Aventis tarafından geliştirilen isatuximab-irfc etken maddeli Sarclisa Escena’nın deri altına enjeksiyon yoluyla uygulanmasına 9 Temmuz 2026 tarihinde onay verdi. Yeni uygulama şekli, ilacın damar yoluyla verilmesine alternatif oluşturuyor. (⁠U.S. Food and Drug Administration)

Üç farklı hasta grubunda kullanılabilecek

Onay kapsamında deri altı isatuximab-irfc, en az bir önceki tedaviyi almış ve bu tedaviler arasında lenalidomid ile bir proteazom inhibitörü bulunan yetişkin hastalarda pomalidomid ve deksametazonla birlikte kullanılabilecek.

Tedavi ayrıca, daha önce bir ila üç basamak tedavi görmüş nükseden veya tedaviye dirençli multipl miyelom hastalarında karfilzomib ve deksametazonla birlikte uygulanabilecek.

Yeni tanı konulan ancak otolog kök hücre nakline uygun olmayan yetişkin hastalarda ise bortezomib, lenalidomid ve deksametazon kombinasyonuna eklenebilecek. (⁠U.S. Food and Drug Administration)

Deri altı uygulamada yanıt oranı yüzde 71,1

FDA kararının temelini oluşturan IRAKLIA çalışmasına 531 hasta katıldı. Hastalar, deri altından veya damar yoluyla isatuximab-irfc uygulanmak üzere iki gruba ayrıldı.

Çalışmada genel yanıt oranı deri altı uygulama grubunda yüzde 71,1, damar yoluyla tedavi uygulanan grupta ise yüzde 70,5 olarak belirlendi. Sonuçlar, deri altı uygulamanın damar yoluyla uygulamaya kıyasla benzer etkinlik sağladığını gösterdi. (⁠U.S. Food and Drug Administration)

Nükseden veya tedaviye dirençli hastaların değerlendirildiği IZALCO çalışmasında genel yanıt oranı yüzde 79,7 olarak kaydedildi.

Yeni tanı konulan ve kök hücre nakline uygun olmayan hastaları kapsayan IsaSocut çalışmasında ise genel yanıt oranı yüzde 97,3’e ulaştı. Bu çalışmaların her birinde hasta sayısı, araştırma tasarımı ve kullanılan ilaç kombinasyonları farklılık gösterdiği için sonuçların doğrudan karşılaştırılamayacağı belirtiliyor. (⁠U.S. Food and Drug Administration)

Önerilen doz 1.400 miligram

FDA tarafından açıklanan bilgilere göre önerilen isatuximab-irfc dozu 1.400 miligram olarak belirlendi. İlaç, CirCLIQ adlı vücuda takılan uygulama sistemiyle veya şırınga ve infüzyon seti kullanılarak deri altına uygulanabilecek. Tedavi, onaylanan hasta grubuna göre belirlenen diğer ilaçlarla birlikte verilecek. (⁠U.S. Food and Drug Administration)

Yan etkiler açısından yakın takip gerekiyor

İlacın kullanım bilgilerinde aşırı duyarlılık ve uygulamaya bağlı reaksiyonlar, nötropeni, enfeksiyonlar, ikincil kanser gelişimi, laboratuvar testleriyle etkileşim ve anne karnındaki bebeğe yönelik riskler konusunda uyarılar bulunuyor.

Bu nedenle tedavinin hasta seçimi, uygulanması ve yan etkilerin izlenmesi süreçlerinin hematoloji ve onkoloji uzmanlarının gözetiminde yürütülmesi gerekiyor. FDA onayı ABD’deki kullanım koşullarını kapsıyor; ilacın Türkiye’de kullanımı için ulusal ruhsatlandırma ve geri ödeme süreçlerinin ayrıca değerlendirilmesi gerekiyor. (⁠U.S. Food and Drug Administration)

Multipl miyelom nedir?

Multipl miyelom, bağışıklık sisteminde görev yapan plazma hücrelerinin kontrolsüz çoğalmasıyla ortaya çıkan bir kanser türüdür. Hastalık kemik ağrısı, kansızlık, böbrek fonksiyonlarında bozulma, yüksek kalsiyum seviyesi ve tekrarlayan enfeksiyonlarla kendini gösterebilir.

Tedavide hastanın yaşı, genel sağlık durumu, genetik risk özellikleri, daha önce aldığı tedaviler ve kök hücre nakline uygunluğu dikkate alınarak farklı ilaç kombinasyonları kullanılabiliyor.

FDA’nın 12 Haziran 2026 tarihli kararında, belzutifan ile pembrolizumab kombinasyonunun yanı sıra pembrolizumabın deri altı uygulama formu olan pembrolizumab-berahyaluronidase alfa-pmph ile birlikte kullanımı da onay kapsamına alındı.

Karar LITESPARK-022 çalışmasına dayandı

Onayın temelini, 1.841 hastanın yer aldığı çok merkezli, çift kör ve randomize LITESPARK-022 çalışması oluşturdu. Çalışmada nefrektomi geçirmiş ve nüks riski yüksek berrak hücreli böbrek kanseri hastalarında belzutifan-pembrolizumab kombinasyonu, pembrolizumab-placebo koluyla karşılaştırıldı.

Ara analizde hastalıksız sağkalım açısından anlamlı iyileşme saptandı. FDA verilerine göre hastalık nüksü, metastaz veya ölüm riskinde yüzde 28 azalma görüldü. Genel sağkalım verilerinin ise henüz olgunlaşmadığı bildirildi.

Belzutifan nasıl etki ediyor?

Belzutifan, HIF-2α inhibitörü olarak bilinen hedefe yönelik bir ilaç. Bu yolak, bazı tümörlerin düşük oksijen koşullarına uyum sağlamasında, damar oluşumunu desteklemesinde ve kanser hücrelerinin hayatta kalmasında rol oynuyor. Pembrolizumab ise bağışıklık sisteminin tümöre karşı yanıtını artırmayı hedefleyen PD-1 inhibitörü bir immünoterapi.

Hastalar için ne anlama geliyor?

Yeni onay, böbrek kanseri ameliyatı sonrası nüks riski taşıyan hastalarda tedavi seçeneklerini genişletiyor. Bu hasta grubunda temel hedef, görünür hastalık ortadan kaldırıldıktan sonra kanserin geri gelme riskini azaltmak.

Ancak tedavi her hasta için otomatik bir seçenek anlamına gelmiyor. Belzutifan kullanımında anemi ve hipoksi gibi ciddi yan etkiler izlenebiliyor. İlacın gebelikte fetüse zarar verebileceğine ilişkin kutulu uyarısı da bulunuyor. Pembrolizumab tarafında ise bağışıklık aracılı yan etkiler ve infüzyon reaksiyonları açısından takip gerekiyor.

Neden önemli?

Bu karar, böbrek kanserinde ameliyat sonrası tedavinin yalnızca immünoterapiyle değil, tümörün oksijen yanıt mekanizmalarını hedefleyen yeni nesil ilaçlarla da şekillenmeye başladığını gösteriyor. Onkolojide tablo giderek daha ince işlenmiş bir kilide benziyor: Her yeni hedef, doğru hasta grubunda yeni bir anahtar ihtimali sunuyor.

HDV, yalnızca Hepatit B taşıyan kişilerde görülen ve siroz, karaciğer yetmezliği ile karaciğer kanseri riskini belirgin şekilde artıran ciddi bir enfeksiyon olarak biliniyor. Uzmanlara göre bu onay, yıllardır tedavi seçeneği bekleyen hastalar için önemli bir dönüm noktası niteliğinde.

Klinik çalışmalarda dikkat çeken sonuçlar

FDA’nın değerlendirmesine temel oluşturan ileri faz klinik çalışmada, Hepcludex kullanan hastaların yaklaşık yarısında virüs yükünde anlamlı düşüş ve karaciğer fonksiyonlarında iyileşme görüldü. Tedavi almayan veya gecikmeli tedavi grubundaki hastalarda ise bu oran oldukça düşük kaldı.

İlaç, virüsün karaciğer hücrelerine girişini engelleyerek etki gösteriyor. Bu mekanizma sayesinde hastalığın ilerlemesini yavaşlatması ve karaciğer hasarını azaltması hedefleniyor.

Avrupa’da kullanımdaydı

Aynı etken madde, Avrupa’da daha önce onay almış ve kullanılmaya başlanmıştı. FDA onayıyla birlikte tedavi artık ABD’de de resmi olarak erişilebilir hale geldi.

FDA, Awiqli markasıyla bilinen insulin icodec-abae adlı haftalık bazal insülini, tip 2 diyabetli yetişkinlerde kan şekeri kontrolünü iyileştirmek amacıyla onayladı. Böylece ABD’de tip 2 diyabet için haftada bir uygulanan ilk bazal insülin seçeneği kullanıma girmiş oldu.

Günlük İnsülin Yerine Haftalık Uygulama

Awiqli, günlük bazal insülin ihtiyacını haftada bir enjeksiyona düşürmeyi hedefliyor. Bu yönüyle özellikle düzenli enjeksiyon yükü yaşayan tip 2 diyabet hastaları için tedavi uyumunu kolaylaştırabilecek bir seçenek olarak değerlendiriliyor.

İlacın onayı, ONWARDS klinik araştırma programından elde edilen güvenlilik ve etkinlik verilerine dayanıyor. Ancak uzmanlar, haftalık insülinin her hasta için uygun olmayabileceğini, tedavi değişikliğinin mutlaka hekim değerlendirmesiyle yapılması gerektiğini vurguluyor.

Obezitede Ağızdan Alınan GLP-1 İlacı

FDA’nın bir diğer önemli kararı ise obezite tedavisi alanında geldi. Eli Lilly’nin geliştirdiği Foundayo markalı orforglipron tablet, obezitesi olan yetişkinlerde veya fazla kilolu olup en az bir kilo ilişkili ek hastalığı bulunan yetişkinlerde kilo kaybı ve kilo kontrolü için onay aldı.

Foundayo, GLP-1 reseptör agonisti sınıfında ağızdan alınan bir ilaç olarak öne çıkıyor. Enjeksiyon gerektirmemesi, obezite tedavisinde hasta tercihi ve erişim açısından yeni bir tartışma başlığı oluşturuyor.

Kilo Yönetiminde Yeni Rekabet

Son yıllarda GLP-1 temelli ilaçlar, obezite ve tip 2 diyabet tedavisinin en hızlı büyüyen alanlarından biri haline geldi. Enjeksiyonla kullanılan ilaçların ardından ağızdan alınan seçeneklerin artması, bu alanda tedavi seçeneklerini çeşitlendiriyor.

FDA onayına göre Foundayo, azaltılmış kalorili diyet ve artırılmış fiziksel aktiviteyle birlikte kullanılmak üzere onaylandı. Bu nedenle ilaç tek başına bir zayıflama çözümü olarak değil, tıbbi izlem altında yürütülen kapsamlı kilo yönetimi programının parçası olarak değerlendiriliyor.

Hastalar Ne Anlamalı?

Haftalık insülin ve oral obezite ilacı onayları, diyabet ve obezite tedavisinde daha esnek seçeneklerin gündeme geldiğini gösteriyor. Ancak bu ilaçlar herkes için uygun değildir. Diyabet, obezite, kalp-damar hastalıkları, böbrek hastalığı, mide-bağırsak sorunları ve kullanılan diğer ilaçlar tedavi kararında belirleyici olabilir.

Uzmanlar, hastaların mevcut tedavilerini kendi başlarına bırakmaması, doz değiştirmemesi ve yeni ilaçlara yalnızca hekim önerisiyle başlaması gerektiğini belirtiyor.

Sonuç: Tedavide Konfor ve Kişiselleştirme Öne Çıkıyor

FDA’nın haftalık insülin ve ağızdan alınan obezite ilacı kararları, kronik hastalık tedavisinde iki önemli eğilimi öne çıkarıyor: Daha az uygulama yükü ve kişiye özel tedavi seçenekleri.

Bu gelişmeler, diyabet ve obezite tedavisinde yeni bir sayfanın açıldığını gösterse de asıl başarı; doğru hastaya, doğru ilacın, doğru izlemle verilmesine bağlı olacak.

Şirketin açıklamasına göre başvuru dosyası önümüzdeki günlerde yeniden FDA’ya sunulacak ve kurum incelemeyi öncelikli olarak değerlendirecek.

RP1 Nedir?

RP1, genetik olarak değiştirilmiş herpes simpleks virüsü temelli geliştirilen bir onkolitik immünoterapi olarak tanımlanıyor.

Tedavinin amacı:

• kanser hücrelerini doğrudan hedef almak,
• tümör dokusunda bağışıklık yanıtını artırmak,
• immünoterapilerin etkinliğini güçlendirmek.

RP1, klinik çalışmalarda Bristol Myers Squibb’in immünoterapi ilacı Opdivo (nivolumab) ile birlikte kullanıldı.

FDA Neden İki Kez Reddetti?

FDA, RP1 için yapılan önceki başvuruları iki ayrı dönemde reddetti.

Kurumun temel gerekçesi:

• çalışmanın kontrol grubu içermemesi,
• tek kollu araştırma tasarımına dayanması,
• etkinlik verilerinin yeterince güçlü bulunmamasıydı.

FDA, şirketten kontrollü klinik çalışma verileriyle ilacın etkinliğini daha net göstermesini istedi.

Şirket Verileri Ne Gösteriyor?

Replimune’un açıkladığı IGNYTE çalışmasında:

• RP1 + nivolumab kombinasyonunda yaklaşık %34 yanıt oranı elde edildi.
• Yanıt veren hastalarda medyan yanıt süresi 24,8 aya ulaştı.
• Şirket güvenlik profilinin olumlu olduğunu savundu.

Özellikle anti-PD-1 tedavilerine rağmen hastalığı ilerleyen melanom hastalarında elde edilen sonuçlar nedeniyle bazı onkologlar ilacın yeniden değerlendirilmesini destekledi.

FDA Neden Şimdi Yeniden İnceleyecek?

Son haftalarda FDA yönetiminde yaşanan değişikliklerin ardından Replimune ile kurum arasında yeni görüşmeler yapıldı.

Şirket, FDA ile “anlamlı bir ileri yol haritası” üzerinde uzlaşıldığını açıkladı. Kurumun yeni başvuruyu öncelikli değerlendirme kapsamına alması bekleniyor.

Bu gelişmenin ardından Replimune hisseleri bir günde yaklaşık %85 yükseldi.

Melanom Neden Kritik Bir Hastalık?

Melanom, cilt kanserlerinin en agresif türlerinden biri olarak kabul ediliyor.

ABD verilerine göre:

• 2026 yılında yaklaşık 112 bin yeni melanom vakası bekleniyor.
• Hastalık nedeniyle yaklaşık 8.500 kişinin yaşamını kaybedebileceği öngörülüyor.

İleri evre hastalarda mevcut immünoterapilere rağmen tedavi başarısızlığı görülebildiği için yeni seçeneklere ihtiyaç devam ediyor.

Sonuç Ne Anlama Geliyor?

RP1 henüz onaylı bir tedavi değil. Ancak FDA’nın daha önce iki kez reddettiği bir ilacı yeniden değerlendirmeye hazırlanması, kanser ilaçları alanında son dönemin en dikkat çekici düzenleyici gelişmelerinden biri olarak görülüyor.

Yeni başvurunun sonucu yalnızca RP1’in geleceğini değil, FDA’nın ileri evre kanser tedavilerine yaklaşımını da etkileyebilecek önemli bir sınav olarak değerlendiriliyor.

Onayın temelini POTOMAC isimli geniş çaplı klinik çalışma oluşturdu. Çalışmada, tümörün cerrahi olarak çıkarılmasının ardından hastalar iki gruba ayrıldı. Bir gruba yalnızca standart BCG tedavisi uygulanırken diğer gruba durvalumab ve BCG birlikte verildi. FDA’nın paylaştığı sonuçlara göre kombinasyon tedavisi alan hastalarda hastalıksız sağkalım süresinde anlamlı iyileşme görüldü.

Uzmanlar, BCG’nin uzun yıllardır bu hasta grubunda standart tedavilerden biri olduğunu ancak bazı hastalarda hastalığın tekrar edebildiğini belirtiyor. Durvalumab gibi bağışıklık sistemini hedefleyen yeni nesil immünoterapi ilaçlarının eklenmesiyle tedavi başarısının artırılmasının hedeflendiği ifade ediliyor.

FDA ayrıca durvalumab için önemli güvenlik uyarılarının da bulunduğunu açıkladı. Bağışıklık sistemi kaynaklı ciddi yan etkiler, infüzyon reaksiyonları ve gebelikte fetüse zarar verme riski gibi başlıkların reçete bilgilerinde yer aldığı bildirildi.

Yetkililer, bu gelişmenin “kesin tedavi bulundu” anlamına gelmediğini vurguluyor. Tedavinin hangi hastalar için uygun olduğuna üroloji ve onkoloji uzmanlarının karar vermesi gerekiyor. Hastanın tümör yapısı, genel sağlık durumu ve diğer risk faktörleri tedavi planında belirleyici oluyor.

FDA açıklamasına göre önerilen durvalumab dozu, uygun hastalarda dört haftada bir 1.500 mg olarak uygulanacak. Tedavi, hastalık ilerleyene, ciddi yan etki gelişene veya planlanan kür sayısı tamamlanana kadar sürdürülebilecek.

VIZZ göz damlası ne için kullanılıyor?

VIZZ, yaşla birlikte ortaya çıkan yakın görme problemi yani presbiyopi için geliştirildi. Özellikle telefon ekranı, kitap, etiket veya küçük yazıları okumakta zorlanan yetişkinlere yönelik kullanılıyor.

Etkisi ne kadar sürüyor?

Şirket tarafından paylaşılan klinik verilere göre damlanın etkisi yaklaşık 30 dakika içinde başlayabiliyor. Bazı çalışmalarda etkinin 10 saate kadar sürdüğü bildirildi.

Nasıl çalışıyor?

İlacın etkin maddesi aceclidine, göz bebeğini küçülterek “pinhole effect” denilen optik etki oluşturuyor. Bu sayede yakın nesnelerin daha net görülmesine yardımcı olabiliyor.

Yan etkiler bildirildi

FDA belgelerinde ve şirket açıklamalarında en sık bildirilen yan etkiler arasında gözde kızarıklık, geçici bulanık veya karanlık görme, baş ağrısı ve damlatma sonrası tahriş yer aldı.

Uzmanlar ne diyor?

Uzmanlar, bu tür damlaların bazı kişilerde okuma gözlüğü ihtiyacını azaltabileceğini ancak herkeste aynı sonucu vermeyebileceğini belirtiyor. Ürünün reçeteli olduğu ve göz hekimi değerlendirmesi sonrası kullanılması gerektiği vurgulanıyor.

FDA’nın 27 Mayıs 2026 tarihli açıklamasına göre pivekimab sunirine-pvzy, ticari adıyla Decnupaz, yetişkin BPDCN hastalarının tedavisinde kullanılmak üzere onay aldı. İlaç, CD123 hedefli antikor ve alkilleyici ajan konjugatı olarak tanımlanıyor.

BPDCN Nedir?

BPDCN, kan ve kemik iliğini etkileyebilen, cilt bulgularıyla da ortaya çıkabilen çok nadir ve agresif seyirli bir kan kanseri türü olarak biliniyor.

Hastalığın nadir görülmesi, tanı ve tedavi sürecini zorlaştırabiliyor. Bu nedenle yeni ilaç onayları, özellikle sınırlı tedavi seçeneği bulunan hasta grupları açısından yakından izleniyor.

Klinik Çalışmada Ne Bulundu?

FDA onayı, CADENZA adlı çok merkezli, açık etiketli ve tek kollu klinik çalışmanın sonuçlarına dayandı. Çalışmaya daha önce tedavi almamış 33 BPDCN hastası ile nüks etmiş veya tedaviye dirençli 51 BPDCN hastası dahil edildi.

Daha önce tedavi almamış hastalarda tam remisyon veya klinik tam remisyon oranı yüzde 69,7 olarak bildirildi. Nüks etmiş ya da tedaviye dirençli hastalarda ise bu oran yüzde 15,7 oldu.

İlaç Her Hasta İçin Uygun mu?

FDA açıklamasında ilacın ciddi güvenlik uyarılarıyla birlikte geldiği belirtildi. Reçete bilgisinde karaciğer toksisitesi, hepatik veno-oklüzif hastalık, infüzyon reaksiyonları, ödem, sülfit alerjik reaksiyonları ve embriyo-fetal toksisite gibi risklere dikkat çekildi.

Bu nedenle ilaç, yalnızca uzman hekim değerlendirmesiyle ve uygun klinik koşullarda kullanılabilecek bir tedavi seçeneği olarak öne çıkıyor.

Onayın Önemi Ne?

BPDCN gibi ultra nadir kanserlerde yeni tedavi seçenekleri sınırlı olduğu için FDA onayı, hastalar ve hematoloji-onkoloji alanı açısından önemli bir gelişme olarak değerlendiriliyor.

Ancak bu onay, ilacın her hastada kesin sonuç vereceği anlamına gelmiyor. Tedavi kararı; hastanın genel durumu, hastalık evresi, önceki tedaviler ve olası yan etki riskleriyle birlikte uzman ekip tarafından verilmelidir.

Kaynak: FDA, 27 Mayıs 2026.

Yeni İlaç Neden Dikkat Çekiyor?

Baxdrostat, yüksek tansiyon tedavisinde kullanılan mevcut ilaçlardan farklı bir mekanizmayla çalışıyor. İlaç, kan basıncını yükseltebilen ve kalp ile böbrek hastalıkları riskini artırabilen aldosteron hormonunun üretimini baskılıyor. Bu yönüyle FDA tarafından onaylanan ilk aldosteron sentaz inhibitörü olma özelliğini taşıyor.

Uzmanlara göre özellikle birden fazla tansiyon ilacı kullanmasına rağmen değerleri yüksek seyreden hastalarda yeni bir seçenek sunabilir.

Faz 3 Çalışmada Ne Bulundu?

FDA onayı, BaxHTN Faz 3 çalışmasının sonuçlarına dayanıyor. Araştırmada, mevcut tedavilerine ek olarak baxdrostat kullanan hastalarda sistolik kan basıncında anlamlı düşüşler görüldü.

Çalışmada 2 mg doz kullanan grupta sistolik tansiyon yaklaşık 9,8 mmHg, 1 mg doz kullanan grupta ise 8,7 mmHg daha fazla düştü.

Araştırma hem kontrol altına alınamayan hipertansiyon hem de dirençli hipertansiyon hastalarında olumlu sonuç verdi.

Neden Önemli?

Hipertansiyon dünya genelinde yaklaşık 1,4 milyar kişiyi etkiliyor ve kalp krizi, inme, kalp yetmezliği ile böbrek hastalıklarının en önemli risk faktörleri arasında yer alıyor. Buna rağmen birçok hastada mevcut ilaçlarla hedef değerlere ulaşılamıyor.

Uzmanlar, son yirmi yılda tansiyon tedavisinde tamamen yeni bir mekanizmaya sahip ilaçların oldukça sınırlı olduğunu belirterek baxdrostatın bu açıdan önemli bir dönüm noktası olabileceğini ifade ediyor.

Her Hasta İçin Uygun Mu?

Uzmanlar, ilacın onay almasının tüm hipertansiyon hastalarının bu tedaviyi kullanacağı anlamına gelmediğini vurguluyor. Tedavi kararı kişinin tansiyon düzeyi, kullandığı ilaçlar, böbrek fonksiyonları ve diğer hastalıkları dikkate alınarak hekim tarafından verilmeli.

Kaynak

İlaç: Baxfendy (baxdrostat)
Şirket: AstraZeneca
Çalışma: BaxHTN Faz 3 Klinik Araştırması
Gelişme: FDA onayı (18 Mayıs 2026)